Ред.: Аверкіна Любов

Генна терапія Sarepta Therapeutics (SRPT.O) для лікування м’язової дистрофії Дюшенна (МДД), прогресуючого розладу виснаження м’язів, не досягла основної мети дослідження на пізній стадії під час тестування на пацієнтів між 4 і 7 років, повідомила компанія-виробник.

Генна терапія є першою у своєму роді для лікування м’язової дистрофії Дюшена (МДД), спадкового захворювання, яке майже завжди вражає молодих хлопчиків. Хворі на ММД рідко доживають до тридцяти років.

Терапія під брендом Elevidys була прискорено схвалена регулятором охорони здоров’я США в червні для дітей віком від 4 до 5 років, які можуть ходити, на відміну від початкової заявки компанії, що вимагає схвалення для всіх пацієнтів з МДД.

М’язова дистрофія Дюшена — генетичне захворювання, що характеризується швидким прогресуванням м'язової дистрофії, хвороба призводить до повної втрати здатності рухатися та в підсумку до смерті. Це захворювання уражає приблизно 1 особу з 4000, тобто – це найбільш поширений тип м’язової дистрофії. Симптоми проявляються не одразу, а з часом, з дорослішанням дитини.

Основним симптомом цього синдрому є прогресуюча дистрофія м'язів, що має летальне закінчення. Причиною хвороби є мутація в гені білка дистрофіну, що розташовується між тяжами актину та грає ключову роль у формуванні каркаса для актину в акто-міозиновому комплексі скелетних м'язів.

Компанія заявила, що терапія досягла всіх вторинних цілей дослідження зі статистично значущими результатами, і жодних нових сигналів безпеки не спостерігалося. Сарепта заявила, що планує звернутися до Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США щодо розширення використання терапії в інших вікових групах на основі результатів випробувань.

Очікувалось, що Elevidys, одноразове лікування, змінить спосіб лікування пацієнтів з МДД, оскільки поточні методи лікування вимагають регулярного використання. Сучасні можливості для пацієнтів з МДД обмежені. Наразі існує 4 лікувальні препарати, вони потребують щотижневих інфузій і працюють, пропускаючи певні частини генів, які називаються екзонами, з метою дозволити організму утворювати коротші форми білка дистрофіну.

За матеріалами: REUTERS.COM