На початку року італійські вчені оприлюднили результати 1 фази проспективного, терапевтичного, нерандомізованого, відкритого клінічного дослідження, проведеного в лікарні Сан-Рафале в Мілані. У дослідження вивчали безпеку та переносимість трансплантації людських стовбурових клітин для лікування прогресуючого розсіяного склерозу.

Розсіяний склероз – важка аутоімунна хвороба, коли імунні клітини атакують власні нервові волокна, руйнуючи мієлінову оболонку, що відповідає не тільки за підтримку життєдіяльності волокна а й за швидкість передачі нервового імпульсу. Сьогодні існують ліки, здатні полегшити стан пацієнта, здатні продовжити періоди ремісії, проте немає ефективних ліків для лікування пацієнтів із постійно прогресуючим РС. Як потенційні методи лікування розглядається трансплантація стовбурових клітин, здатних перетворитись на будь-які дорослі диференційовані клітини. Подібні дослідження вже проводились на тваринах, тоді в експерименті довели що стовбурові клітини мігрують до уражених ділянок нервової тканини та виправляють функціональне порушення. Тож, італійські лікарі випробували ідею на людях. Правда, поки що досліджували виключно безпеку і переносимість, без дослідження ефективності.

Відомо, що стобурові клітини (у дослідженні вивчались нервові клітини попередники) є мітотично активними (здатними до поділу). Чим зрілішою і чим диференційованішою є клітина, тим меншу здатність до повного відновлення за рахунок поділу вона має. Нервові клітини попередники можуть формувати свою поведінку та долю відповідно до мікрооточення. Вони здійснюють трофічну підтримку, імуномодуляцію та активно забезпечують нейропротекцію, відновлюючи зв’язок між нервовими та гліальними (підтримуючими) клітинами. Нервові клітини-попередники, отримані з плода людини можуть давати початок багатьом клітинним лініям, зберігаючи при цьому здатність до поділу.

Для своїх досліджень вчені використали стовбурові клітини 12 тижневого плода, отриманого після добровільного аборту. Лабораторно розмножили клітини і ввели їх у спинно-мозковий канал 12 доросли добровольцям із прогресуючим розсіяним склерозом, прикутим до ліжка в наслідок хвороби. Досліджували безпеку та ефективність різного дозування стовбурових клітин, спостереження за пацієнтами проводили протягом 2 років.

Отже, результати. По-перше, у жодного з пацієнтів не виникло серйозних побічних ефектів, усі небажані ефекти були легкими та нетривалими, виживаність в експерименті становить 100%. Про ефективність лікування говорити зарано, адже жодний з учасників експерименту не встав з ліжка. Проте, у групі пацієнтів з найвищим дозуванням стовбурових клітин помітно зменшився темп прогресування захворювання, у спинномозковій речовини збільшилась концентрація нейропротекторних сполук.

Враховуючи малу когорту пацієнтів та відносно нетривалий час спостереження, дослідження у цьому напрямку вважаються перспективними, хоча сьогодні про лікувальні властивості такої трансплантації говорити зарано

За матеріалами: NATURE.COM