Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) Сполучених штатів затвердило черговий препарат для генної терапії раку. Цього разу мова йде про неінвазивний рак сечового міхура.
Адстиладрин – препарат генної терапії на основі аденовірусного вектора, який не реплікується (не розмножується в клітинах людини) і призначений для лікування дорослих пацієнтів з високим ризиком невразливого неінвазивного раку сечового міхура (NMIBC) з карциномою in situ (CIS, коли аномальні клітині, виявлені в місці утворення, ще не поширились на сусідні тканини) з папілярними пухлинами або без них.
Це схвалення надає медичним працівникам інноваційний варіант лікування пацієнтів з неінвазивним раком сечового міхура високого ризику, який не реагує на терапію.
Сьогоднішня акція стосується сфери критичної потреби. FDA продовжує сприяти розробці та затвердженню безпечних і ефективних методів лікування раку.
Рак сечового міхура є одним з найпоширеніших видів раку. 75-80% нещодавно діагностованих випадків класифікуються саме як рак ,який уразив слизову оболонку але не проник у м’язовий шар. Також цьому типу рику притаманна висока частота рецидивів із ризиком прогресування до інвазивного та метастатичного раку. Для профілактики рецидивів у пацієнтів ефективним є вакцинація БЦЖ – тієї самої Bacillus Calmette-Guérin вікцини, що використовується для профілактики туберкульозу. Існує небагато ефективних варіантів лікування пацієнтів, у яких розвивається хвороба, яка не реагує на БЦЖ.
Безпеку та ефективність адстиладрину оцінювали в багатоцентровому клінічному дослідженні, яке включало 157 пацієнтів із нереагуючим на БЦЖ раком високого ризику, 98 з яких мали cancer in situ, що не реагували на БЦЖ, з папілярними пухлинами або без них, і їх можна було оцінити на предмет відповіді. Пацієнти отримували адстиладрин один раз на три місяці протягом 12 місяців або до появи неприйнятної токсичності терапії або рецидиву раку високого ступеня. Загалом 51% зареєстрованих пацієнтів, які застосовували терапію адстиладрином, досягли повної відповіді (зникнення всіх ознак раку, як це видно при цистоскопії, біопсії тканини та сечі). Середня тривалість відповіді становила 9,7 місяців. Сорок шість відсотків пацієнтів, які відповіли, зберігали повну відповідь протягом принаймні одного року.
Адстиладрин вводять один раз на три місяці в сечовий міхур через сечовий катетер. Найбільш поширеними побічними реакціями, пов’язаними з адстиладрином, були виділення з сечового міхура, втома, спазм сечового міхура, позиви до сечовипускання, гематурія (наявність крові в сечі), озноб, лихоманка та хворобливе сечовипускання. Особи з пригніченим імунітетом або імунодефіцитом не повинні контактувати з Адстиладріном.
За матеріалами: U.S. Food and Drug Administration
0
