Нове дослідження вчених з Університету Макгілла, Монреаль, Канада, підкреслює, як канабідіол і метформін можуть полегшити поведінкові труднощі на мишачих моделях синдромів крихкої Х хромосоми та синрома Фелана-Макдерміда. Про це йдеться у дослідженні, яке буде представлено 26 червня на форумі Федерації європейських товариств нейронаук
Синдром крихкої Х хромосоми (Fragile X) – це генетичне захворювання, що характеризується інтелектуальною недостатністю легкого та середнього ступеня тяжкості. Синдром Фелана - МакДерміда (СФМ) - мікроделеційний синдром, що супроводжується втратою кінцевих ділянок хромосоми 22, і клінічно проявляється епілепсією та психічними порушеннями (аутизм, розумова відсталість, відсутність експресивної мови, розлади сну, з підліткового віку – розлади настрою).
«Є кілька препаратів, які використовуються для лікування депресії, тривоги, епілепсії та агресії у людей з синдромом крихкої X хромосоми. Більшість таких препаратів мають безліч побічних ефектів.
Аналогічно, для синдрому Фелана Макдерміда сучасні методи лікування в основному спрямовані на епілепсію та тривогу. Дослідження цього стану були обмежені. Протягом своєї кар'єри я часто зустрічаюся з батьками дітей з Fragile X і чую, як вони намагаються допомогти своїм дітям жити більш комфортним життям.
Отже, маючи досвід у поведінковій неврології, я хочу шукати безпечні методи лікування, які могли б покращити поведінкові труднощі у дітей із цими захворюваннями »
У попередніх дослідженнях доктор Гантуа та її колеги успішно використовували метформін для лікування дорослих мишей, які були виведені для моделювання синдрому Fragile X. Метформін є найбільш широко використовуваним засобом для лікування цукрового діабету 2 типу.
Тепер дослідники протестували метформін на новонароджених мишах, також виведених для моделювання синдрому Fragile X. Це дослідження показує, що метформін може виправляти біохімічні відмінності в мозку миші, які лежать в основі цього стану. Дослідники також виявили, що метформін зупинив розвиток порушення мови у молодих мишей, яке у мишей проявляється у вигляді дуже високого писку, і повторюваної поведінки, яка проявляється надмірним грумінгом.
Дослідницька група також використовувала метформін на мишах, виведених для моделювання синдрому Фелана-Макдерміда, і аналогічно виявила, що вони можуть зменшити порушення мови та повторюваної поведінки, а також покращити порушену поведінку мишей у навчанні та пам'яті.
Канабідіол або КБД є непсихоактивним компонентом канабісу. Доктор Гантуа та її колеги давали КБД мишам, виведеним для моделювання синдрому Fragile X, через три тижні після народження. Ці миші рівноцінні маленьким дітям. До того часу, коли миші досягли дорослого віку, їх повторювана і соціальна поведінка була такою ж, як у контрольної миші. Дослідники виявили аналогічні покращення при лікуванні мишей, виведених для моделювання синдрому Фелана-Макдерміда за допомогою КБД. Зараз команда вивчає, як КБД взаємодіє в мозку миші, щоб краще зрозуміти, чому препарат впливає на поведінку таким чином. Кілька інших дослідницьких груп у Канаді та США зараз проводять випробування метформіну та КБД на пацієнтах для лікування синдрому Fragile X.
« Це дослідження та результати клінічних випробувань можуть мати великий вплив на поведінкові труднощі, які відчувають люди з синдромом Fragile X та синдромом Фелана-Макдерміда. Основні переваги цих досліджень полягають у тому, що ми використовуємо схвалені препарати, які можна приймати протягом усього життя та мають мінімальні побічні ефекти. Прийняті в ранньому віці, ці препарати можуть в кінцевому підсумку поліпшити затримку мови, соціальну взаємодію і повторювану поведінку при цих станах розвитку.Використання мишачих моделей дозволяє детально розглянути те, що відбувається в мозку, визначити основну причину цих станів, а також вивчити поведінку та дію таргетних препаратів. Звичайно, мозок миші – це не те саме, що людський мозок, однак ми часто можемо перенести мишачу поведінку, яку вивчаємо, на поведінку людини.»
Дослідники також вивчають вплив цих препаратів на мишачі моделі інших станів, пов'язаних з розладами аутистичного спектру, щоб побачити, чи можуть вони мати більш широке застосування.
За матеріалами: SciTechDaily
