Днями лондонські лікарі поділились зі світом історією успіху в лікування юної пацієнтки з Т-клітинним гострим лімфобластним лейкозом.
В нормі Т-лімфоцити захисники нашого організму – вони шукають загрозу та борються з нею. У випадку 13-річної пацієнтки хіміотерапія та трансплантація кісткового мозку виявились неефективними. Тому, без експериментальної терапії єдиним виходом була б паліативна терапія. Команда лікарів з клініки Грейт-Ормонд-стріт використала революційну технологію під назвою базове редагування, яку винайшли шість років тому.
Бази (або основи) – це ті самі 4 амінокислоти, які складаються в нашу ДНК - аденін (A), цитозин (C), гуанін (G) і тимін (T). Подібно до того як алфавітні літери складаються в слова, мільярди комбінацій основ описують інструкцію з життя і експлуатації клітин. Новітня технологія дозволяє змінити молекулярну структуру лише однієї основи, таким чином змінити генетичні інструкції.
Команда вчених і лікарів використала цей інструмент для створення нового типу Т-клітин в організмі юної пацієнтки, які здатні вбивати ракові Т-клітини. Здорові донорські Т-клітини модифікували таким чином, щоб вони не атакували здорові клітини, потім видалили хімічне маркування під назвою CD7, притаманний всім Т-клітинам. І з рештою, наділили ці клітини «захистом» від хіміотерапії.
Заключний етап – надсилання модифікованим клітинам команди на знищення всього з маркером CD7, щоб знищити всі Т-клітини пацієнтки включно з раковими. Якщо терапія спрацює, імунну системи пацієнтки відновлять за допомогою другої трансплантації кісткового мозку.
Photo from BBC: Jan Chu, senior research nurse at Great Ormond Street, gives Alyssa the therapy in May 2022.
13-річна Аліса стала першою з 10 пацієнтів, на якій випробували експериментальне лікування в рамках клінічного випробування. За словами Васіма Касіма, професора клініки, ця генетична маніпуляція є вкрай перспективною, з величезним потенціалом.
На сьогодні пацієнтка вже пройшла процедуру другої трансплантації кісткового мозку і знаходиться вдома після 16 тижнів проведених в лікарні.
Це надзвичайно захоплююче. Очевидно, що це нова галузь медицини, і це захоплююче, що ми можемо перенаправити імунну систему на боротьбу з раком
На сьогодні вже йдуть випробування редагування основ при серповинно-клітинній анемії, високому рівні холестерину, бета-таласемії.
За матеріалами: BBC NEWS
0
