За повідомленням МОЗ ще в липні 150 доз препарата «Spinraza» було отримано від благодійників і розподілено до 13 лікарень країни. В подальшому МОЗ планує закуповувати препарат за кошти держбюджету.
Після складного етапу підготовки медики звітують про перших пацієнтів, що почали отримувати лікування. Західноукраїнський спеціалізований медичний центр похвалився першими досягненнями – троє пацієнтів розпочали своє лікування.
СМА (Спінальна м’язова атрофія) генетичне захворювання, що займає перше місце за смертністю дітей від генетичних захворювань. Щороку в Україні реєструють близько 35 нових випадків захворювання, воно вражає 1-2 немовлят на 10000 новонароджених. Хвороба вражає моторні нейрони спинного мозку, що призводить спочатку до слабкості, а потім до порушення і повної відмови органів. Вчені виділяють кілька типів СМА за критеріями клінічного перебігу і прогнозами.
Оскільки захворювання генетичне, вилікувати йото повністю неможливо, можливо лише зупинити прогресування захворювання і покращити якість життя пацієнта. Один з зареєстрованих в світі препаратів від СМА (Zolgensma) є офіційно найдорожчими в світі (понад 2 млн доларів за флакон) вводиться однократно і виключно у віці до двох років. «Spinraza», яку отримали українські лікарні застосовується пожиттєво, перші 4 ін’єкції кожні 14 днів, а потім раз на 4 місяці. Один флакон вартує понад 100 тис. доларів. Ключовим є те, що препарат може застосовуватись до пацієнтів старших за 10 років.
0
